Un film, Misure Straordinarie, con Harrison Ford e Brendan Fraser protagonisti che interpretano la storia vera di un padre di famiglia che tenta di tutto per trovare e sviluppare una cura per i figli affetti da una malattia rara come quella di Pompe (o Glicogenosi di tipo II), un tempo incurabile. La pellicola, distribuita da Sony Pictures, arrivera' sul grande schermo a fine aprile in Italia, e la Fondazione Telethon insieme all'Associazione Italiana Glicogenosi (Aig) organizzano un'anteprima a Milano, Torino e Roma dal 12 al 14 aprile per sensibilizzare il pubblico italiano sull'importanza della ricerca scientifica sulle malattie rare, patologie trascurate dalla ricerca pubblica e privata.
Le proiezioni a Milano, Torino, e nella capitale sono a ingresso gratuito dietro prenotazione effettuabile sul sito www.misurestraordinarie.it, a partire da martedí 6 aprile. In occasione della serata sarà possibile fare una donazione a Telethon, che ha dato un importante contributo alla ricerca sulle malattie da accumulo lisosomiale, di cui anche la glicogenosi di tipo II fa parte. Ad oggi l'organizzazione presieduta da Luca Cordero di Montezemolo ha infatti finanziato 45 progetti di ricerca, per un totale di circa 10 milioni di euro.
Per quanto riguarda in particolare la malattia di Pompe, il gruppo dell'Istituto Telethon di Napoli guidato da Giancarlo Parenti ha dimostrato in laboratorio che affiancando la terapia enzimatica sostitutiva, già disponibile da alcuni anni grazie al farmaco prodotto dalla ditta Genzyme, con dei farmaci 'aiutanti' si puó potenziarne ulteriormente l'efficacia. Alla luce di questi risultati, nel 2010 ha preso il via una sperimentazione sull'uomo coordinata da Generoso Andria dell'Università 'Federico II' di Napoli.