Nel mese di settembre 2011, il COMP, Comitato per i medicinali orfani, ha emesso parere positivo per la qualifica di farmaco orfano a tredici nuove sostanze medicinali destinate a diverse patologie:
- Il glioma (2 designazioni)
- La glomerulonefrite primaria membranoproliferativa
- La leucemia mieloide acuta
- Le mucopolisaccaridosi tipo 3B (malattia di Sanfilippo tipo B)
- Il carcinoma epatocellulare
- Per il trattamento profilattico di infiammazione della mucosa orale in un radioterapia nei pazienti con tumore della testa e del collo
- Per la diagnosi del tumore endocrino gastro-entero-pancreatico
- La malattia di Pompe
- La di trombocitopenia fetale o neonatale indotta alloimmune
- Il linfoma a cellule del mantello
- La sindrome di Cushing di origine endogena
- La fibrosi cistica
Per approfondimenti