Il tanto atteso Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) è diventato finalmente realtà. L’istituzione di un comitato scientifico presso l’EMEA è l’ultimo passo verso l’implementazione del Regolamento Europeo sulle Terapie Avanzate, che è stato adottato nel 2007. Questo Regolamento e il comitato che è stato creato di conseguenza, hanno la possibilità di sostenere lo sviluppo delle terapie nuove ed emergenti e migliorare la loro accessibilità da parte dei malati.
I medicinali per le terapie avanzate sono prodotti nuovi basati sulla terapia genica, la terapia cellulare è l’ingegneria dei tessuti. A causa della grande quantità di medicinali per le terapie avanzate attualmente in via di sviluppo, si è resa necessaria la costituzione di un comitato specializzato. Tali terapie avanzate possono aiutare a trattare un elevato numero di malattie rare come l’ADA-SCID (Immunodeficienza combinata grave), la distrofia muscolare, la leucodistrofia, la talassemia e la fibrosi cistica, oltre a rappresentare un interessante potenziale per i malati in genere e l’industria farmaceutica.
Il CAT svolge un ruolo di consulenza ad un altro Comitato dell’EMEA, il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP), che elabora raccomandazioni per la Commissione Europea in merito all’autorizzazione alla commercializzazione per un dato prodotto. Per questo il CAT è estremamente importante essendo responsabile della valutazione dei prodotti per le terapie avanzate, della preparazione di un parere su ciascuna richiesta di autorizzazione alla commercializzazione e della relativa presentazione al CHMP prima della raccomandazione finale. I membri del comitato studiano le richieste delle aziende che intendono sviluppare terapie avanzate e preparano un parere sulla possibilità che tali prodotti possano ottenere la designazione di terapie avanzate e che rispondano a standard di sicurezza sul mercato. Il loro compito è inoltre quello di offrire consigli sui dati non clinici che possono essere di aiuto alle piccole e medie imprese nello sviluppare nuovi  medicinali ed ottenere una certificazione che li porterà un passo avanti sulla via dell’autorizzazione alla commercializzazione.
Il CAT è composto da cinque membri del CHMP più un rappresentante di ciascuno Stato dell’Unione Europea, due professionisti del settore sanitario e due rappresentanti dei malati. EURORDIS è stata selezionata come uno dei rappresentante dei malati presso il Comitato. Fabrizia Bignami è stata nominata membro del CAT sulla base dei suoi otto anni di esperienza come rappresentante degli interessi dei malati in relazione allo sviluppo delle terapie avanzate. Il suo impegno a sostegno delle persone colpite da malattie rare l’ha portata inizialmente a far parte dell’Associazione francese per la distrofia muscolare (AFM) ed in seguito di EURORDIS come responsabile dello sviluppo terapeutico. Come osservatore permanente presso l’EMEA Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP), negli ultimi sei anni, ha avuto la possibilità di osservare un crescente numero di farmaci orfani rientrare nella definizione di prodotti medicinali per terapie avanzate. Fabrizia possiede una specializzazione in biologia cellulare e dello sviluppo conseguita presso l’Università di Roma. Il suo background scientifico è particolarmente adatto essendo incentrato sulla terapia cellulare e genica. Fabrizia è italiana, ha vissuto gran parte della sua vita in Francia e parla molto bene l’inglese, per questo porta al CAT un valore aggiunto rappresentato da una combinazione unica di competenze scientifiche e impegno con un background davvero internazionale.
Michele Lipucci Di Paola è stato nominato supplente e porta al CAT la sua specializzazione e la sua esperienza lavorativa in biologia cellulare, nonché la sua esperienza personale come padre di una ragazza affetta da talassemia. La Talassemia è una malattia genetica del sangue che ha come conseguenza una scarsa o assente produzione di emoglobina funzionale. Essendo pertanto una persona che conosce molto a fondo la talassemia, Michele capisce l’importanza di identificare nuovi protocolli clinici e approcci terapeutici innovativi come la terapia genica e la riattivazione molecolare della produzione di emoglobina fetale. Michele ha prestato il suo servizio in diverse associazioni di malati ed è stato consigliere di EURORDIS.
La partecipazione dei rappresentanti dei malati a questo Comitato è importante in quanto l’esperienza sulla valutazione di questi prodotti è abbastanza scarsa al momento e gli aspetti quali il follow-up dei malati a lungo termine e le strategie di gestione del rischio per la fase di post-autorizzazione sono fondamentali. I malati hanno un potenziale unico che è rappresentato dalla loro esperienza personale della malattia e che consente loro di valutare le sperimentazioni cliniche essenziali per l’ottenimento dell’autorizzazione alla commercializzazione. ‘In quanto malati, la nostra esperienza sulle sperimentazioni cliniche è di prima mano e siamo in grado di dare informazioni su come organizzarle, renderle trasparenti, eticamente accettabili e su come trasmettere i risultati al mondo esterno.’ spiega Michele Lipucci Di Paola. A questo scopo, EURORDIS organizza delle sessioni di formazione per informare i malati sul processo di sviluppo dei farmaci e ha prodotto una Carta sugli studi clinici.