Una ricerca di Frost & Sullivan European Orphan Diseases Market rivela che il mercato dei farmaci orfani ha avuto un fatturato di 16.48 miliardi di dollari nel 2008 e che potrebbe crescere fino ai 27.09 miliardi nel 2015. Lo studio esamina in dettaglio i seguenti mercati: malattie rare e il mercato europeo della malattia di Gaucher e dell'ipertensione arteriosa polmonare.
Nel quadro di questa accesa competizione dovuta alla scadenza di molti brevetti dei farmaci blockbuster delle grandi case farmaceutiche, molte aziende stanno perseguendo obiettivi di fusione o di acquisizione di piccole imprese del biotecnologico.

"Il mercato assisterà ad un grande consolidamento a seguito di una serie di fusioni e acquisizioni tra le grandi case farmaceutiche e le piccole imprese biotecnologiche. La mancanza di investimenti adeguati e assolutamente necessari allo sviluppo di nuove terapie e tecnologie e' stato uno dei problemi più grossi per le piccole imprese biotecnologiche, che ha spinto queste ultime a considerare la fusione con aziende più grandi." - fanno notare gli analisti.

Il mercato europeo dei farmaci per le malattie rare si trova, pero', di fronte a numerose sfide e, tra queste, le più rilevanti sono la generale carenza di informazione, la scarsa conoscenza relativa alla diagnosi e il limitato accesso ai farmaci orfani.

Secondo lo studio un' armonizzazione delle politiche all'accesso dei farmaci e delle politiche di prezzo contribuirebbe a ridurre i ritardi della disponibilità dei farmaci orfani. La coordinazione a livello europeo contribuirebbe anche alla semplificazione del processo di approvazione di questi farmaci.
I ministri europei della Sanità dovrebbero incoraggiare una più intensa collaborazione con i pazienti, i gruppi di supporto per i pazienti e i rappresentanti di industrie al fine di garantire un processo di approvazione più trasparente e più rapido per i farmaci orfani.