Il farmaco biotecnologico canakinumab ha superato un'altra tappa importante, con una raccomandazione per l'approvazione nell'Unione Europea per il trattamento dei pazienti affetti da un gruppo di malattie autoinfiammatorie e potenzialmente fatali, denominate sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS). Una volta approvato, Ilaris sara' l'unico trattamento nell'UE indicato per i pazienti affetti da CAPS dai quattro anni di eta' in avanti.
Canakinumab segna un importante passo avanti nello sviluppo di farmaci personalizzati, perche' ha come bersaglio un disturbo attivato da una specifica mutazione genetica. Nei pazienti affetti da CAPS, questa mutazione stimola la sovraproduzione di interleuchina 1-beta (IL-1ß), che causa l'infiammazione sostenuta diffusa e il danno tessutale associati alla malattia.
Dal momento che canakinumab normalizza la produzione di IL-1ß1,2,3, viene studiato anche in altre malattie in cui l'IL-1ß riveste un ruolo cardine, come ad es. l'artrite idiopatica giovanile sistemica (AIGS), la gotta, la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e il diabete di tipo 2.
Presso la UO Pediatria II dell'Istituto Gaslini di Genova diretta dal Prof. Alberto Martini opera il centro di riferimento italiano ed europeo per la diagnosi e il trattamento delle malattie autoinfiammatorie in eta' pediatrica. Il parere positivo per la raccomandazione dell'approvazione di Ilaris per le CAPS e' stato emesso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), che esegue la revisione dei medicinali per la Commissione Europea. La raccomandazione fa seguito alle recenti approvazioni negli Stati Uniti e in Svizzera, che hanno concesso a canakinumab la revisione prioritaria, sulla base del suo potenziale di rispondere a un'importante esigenza medica non soddisfatta per i pazienti affetti da CAPS.